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L’UE valide un médicament pour venir à bout d’une maladie génétique rare

Crédits : The royal society of chemistry

L’Union européenne a récemment approuvé un médicament baptisé Onpattro destiné à lutter contre les amyloses héréditaires, un groupe de maladies rares touchant environ 500 patients dans notre pays.

Les amyloses héréditaires, décrites par le professeur Gilles Grateau à l’hôpital Cochin de Paris dans un document paru en 1992, se présentent sous différentes formes cliniques. Il s’agit d’un type de maladies relatives à une accumulation dans les organes (et les nerfs) de protéines dénaturées insolubles.

Particulièrement agressives, les amyloses héréditaires entraînent une perte de mobilité et de sensibilité des membres, et s’accompagnent de douleurs et de troubles cardiaques, digestifs ou encore sexuels. Se déclarant à l’âge adulte, les amyloses héréditaires causent la mort du patient entre 4 et 10 ans après leur apparition. Les traitements existants permettent dans les meilleurs cas de freiner la maladie, mais cela ne concernerait qu’un patient sur quatre.

Or, l’Union européenne a récemment approuvé un médicament baptisé Onpattro (ou Patisiran), reposant sur le principe de l’ARN interférent (ARNi). Il s’agit d’un mécanisme naturel découvert à la fin des années 1990 par les Américains Andrew Fire et Craig Mello, qui ont reçu en 2006 le prix Nobel de médecine. Le mécanisme en question, surnommé “l’arme du silence”, inhibe l’ARN messager dans le cadre de la transmission de gènes défectueux, responsables de la production de protéines jugées anormales – qui favorisent l’occurrence de la maladie.

Malheureusement, il s’agit d’un des traitements les plus chers du monde. Déjà appliqué depuis quelques semaines aux États-Unis, celui-ci coûterait environ 450 000 dollars par an et par patient. À l’origine du médicament, nous retrouvons le géant pharmaceutique français Sanofi et la société bio-pharmaceutique Alnylam Pharmaceuticals, qui ont travaillé sur son développement durant une quinzaine d’années.

Par ailleurs, le principe d’ARN interférent représente une piste actuellement creusée dans des projets visant d’autres maladies telles que les cancers, l’hépatite B, la maladie d’Alzheimer ainsi que les maladies ophtalmologiques, neurodégénératives, rénales et cardiovasculaires.

Sources : Sciences et AvenirFrance 24

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