Un tout premier médicament pour traiter la progéria !

Découverte à la fin du XIXe siècle, la progéria engendre très tôt un vieillissement anormal et rapide chez les patients. Or, il n’existait encore aucun traitement jusqu’à récemment. Un institut étasunien vient en effet de présenter un médicament. Celui-ci ne permet pas de guérir complètement de la maladie. Toutefois, il permettrait tout de même de gagner deux ans et demi d’espérance de vie.

Un médicament approuvé

La progéria ou syndrome de Hutchinson-Gilford est une maladie génétique extrêmement rare. Celle-ci engendre un vieillissement anormal et accéléré dès l’enfance (entre 18 et 24 mois). Les symptômes sont nombreux : croissance retardée, accélération de la chute des poils et morphologie du visage caractéristique. En effet, les personnes atteintes ont généralement une tête et des mâchoires de petite taille ainsi qu’un nez pincé. Avec le temps, on constate notamment un vieillissement accéléré de la peau, une ostéolyse des clavicules et des phalanges, et des problèmes cardio-vasculaires.

Touchant environ 500 personnes dans le monde, la progéria vient de refaire parler d’elle. Dans un communiqué du 20 novembre 2020, la Food and Drug Administration (FDA) a en effet expliqué avoir donné son feu vert au laboratoire Eiger BioPharmaceutical pour son médicament baptisé Zokinvy.

« Zokinvy a reçu la désignation Orphan Drug, fournissant des incitations afin d’aider et d’encourager le développement de médicaments pour les maladies rares« , peut-on lire dans le communiqué. Il s’agit ici d’une véritable avancée rendue possible par les progrès de la Progeria Research Foundation.

Un sérieux gain d’espérance de vie

L’organisme des malades atteints de progéria fait l’objet d’une accumulation précoce dans leurs cellules d’une protéine défectueuse : la progérine. Le fait est que la cette dernière est produite par tous les humains. Néanmoins, elle intervient habituellement seulement à un certain âge (vers cinquante ou soixante ans). Or, les patients commencent à l’accumuler pratiquement dès la naissance.

La Progeria Research Foundation et Eiger BioPharmaceuticals ont depuis 2007 mené deux essais cliniques sur une soixantaine d’enfants et de jeunes. À l’origine de ces recherches, nous retrouvons Sammy Basso, un Italien également atteint de progéria (voir ci-dessous) et ayant récemment fêté ses 25 ans.

Le médicament Zokinvy contient de la lonafarnib, une molécule permettant selon les chercheurs de gagner deux ans et demi d’espérance de vie. Or, il s’agit d’un gain de temps très conséquent, surtout pour un tout premier médicament contre cette maladie. Rappelons tout de même que les patients décèdent souvent avant l’âge de quinze ans, douze ans en moyenne, en raison d’une insuffisance cardiaque, d’une crise cardiaque ou encore d’un accident vasculaire cérébral.