Un traitement expérimental contre la maladie d’Alzheimer s’est révélé potentiellement prometteur et sans effets toxiques selon les résultats d’un petit essai clinique publiés ce mercredi.

Découverte en 1906, la maladie d’Alzheimer est une affection du cerveau dite « neuro-dégénérative », c’est-à-dire qu’elle entraîne une disparition progressive des neurones. Selon l’Organisation mondiale de la santé, plus de 36 millions de personnes dans le monde sont atteintes de démence, dont une majorité de la maladie d’Alzheimer. Mais ce nombre devrait doubler d’ici 2030 et tripler d’ici 2050 si aucun traitement efficace n’est découvert.

Les traitements déjà commercialisés pour traiter Alzheimer minimisent les symptômes de la maladie, mais aucun n’est encore capable de l’arrêter ou de ralentir sa progression. Ce dernier rapport publié dans la revue médicale américaine Science Translational Medicine ce mercredi fait état d’une molécule appelée verubecestat développée par les laboratoires américains Merck qui réduirait la présence de protéines toxiques beta-amyloïdes dans le cerveau en bloquant une enzyme appelée BACE1.

Si les chercheurs ont bien mis en lumière les mécanismes de production des lésions, ils n’ont pas encore identifié les causes de leur apparition. L’origine exacte de la maladie demeure donc encore méconnue. Nous savons en revanche que ces protéines (BACE1) forment des plaques en s’agglutinant, ce qui a pour effet d’altérer le fonctionnement des neurones, affectant ainsi les capacités cognitives.

Les 32 participants sélectionnés au premier petit essai clinique souffraient de la maladie d’Alzheimer à des stades précoces et modérément avancés. Contrairement aux autres molécules neutralisant l’enzyme BACE1, la verubecestat s’est avérée non toxique. Au contraire, les chercheurs ont constaté qu’une ou plusieurs doses de verubecestat pouvaient abaisser les niveaux nocifs de beta-amyloïde.

Deux autres essais cliniques internationaux sont en cours pour évaluer l’efficacité clinique du verubecestat. Ils seront terminés en juillet 2017. Si les résultats sont probants, ce traitement sous forme de comprimés pourrait être mis sur le marché d’ici deux à trois ans.