La thérapie génique pour guérir un certain type de surdité

oreille surdité
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Dernièrement, des chercheurs en médecine ont lancé un essai clinique pour tenter de trouver un traitement aux neuropathies auditives. Pour ce faire, ils ont décidé d’utiliser la thérapie génique afin d’obtenir de bien meilleurs résultats qu’avec les implants auditifs habituels.

Une absence de communication

Les neuropathies auditives (NA), également surnommées « surdités cachées » sont un type de perte auditive résultant d’une anomalie de la transmission des sons de l’oreille au cerveau. Plus précisément, cette anomalie bloque le passage de l’influx nerveux de l’oreille interne au cerveau. Ainsi, cela implique une diminution directe des capacités d’intelligibilité auditive de l’individu.

Basée à Boston (États-Unis), la société Life Biosciences collabore actuellement avec l’Université de Cambridge (Royaume-Uni) dans le cadre d’un nouvel essai clinique. Cet essai concernera dix-huit enfants qui vivent aux États-Unis et au Royaume-Uni. La cible n’est autre qu’un gène nommé OTOF qui est à l’origine des neuropathies auditives selon les chercheurs.

Le gène OTOF produit la protéine « otoferline » qui permet en effet aux cellules internes de l’oreille, les cellules auditives sensorielles, d’envoyer des signaux au nerf auditif. Cependant, l’absence de cette protéine empêche malheureusement ces signaux d’atteindre le cerveau, entraînant ainsi la perte auditive.

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Délivrer une copie fonctionnelle du gène grâce à la thérapie génique

Des dizaines de milliers de personnes sont atteintes de neuropathie auditive dans des pays tels que les États-Unis, le Royaume-Uni, l’Italie, l’Espagne ou encore la France. Or, d’après les scientifiques, cette mutation spécifique rend plutôt difficile le diagnostic de ce type de surdité. Par exemple, des nouveau-nés présentant une variation du gène OTOF font l’objet d’une perte auditive très importante. Néanmoins, ils passent souvent avec succès le test d’audition du nouveau-né, car tout le monde pense qu’ils peuvent entendre. Or, si les cellules auditives sensorielles fonctionnent bel et bien, ces dernières ne communiquent en réalité pas avec le nerf auditif.

« Il est très important que nous obtenions le premier traitement de thérapie génique approprié, car il nous permettra de procéder au traitement d’autres maladies génétiques », a déclaré Manohar Bance, principal responsable de l’essai, dans un communiqué du 11 octobre 2023.

L’essai consistera à vérifier les effets positifs d’une technique particulière de thérapie génique. Les chercheurs tenteront de délivrer une copie fonctionnelle du gène OTOF grâce à un virus modifié. Le mix fera l’objet d’une injection dans une partie de l’oreille interne, à savoir la cochlée. Pour les scientifiques, tout succès sera à coup sûr synonyme de meilleurs résultats que les implants auditifs habituels. En effet, l’utilisation de la thérapie génique a ici pour but de s’attaquer directement à la cause principale des neuropathies auditives.