Une nouvelle thérapie génique offre de l’espoir pour les diabétiques de type 1

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L’espoir de réussir un jour à guérir le diabète de type 1 renaît après qu’une nouvelle thérapie génique, testée sur des rongeurs, a permis de reprogrammer des cellules pour leur faire produire l’insuline, l’hormone qui manque aux personnes atteintes de ce type de diabète.

Une étude publiée dans la revue Cell Stem Cell ce 4 janvier 2018 redonne espoir aux personnes atteintes de diabète de type 1, avec la réussite d’une nouvelle forme de thérapie génique. Cette forme de diabète se manifeste très tôt dans la vie et se caractérise par l’incapacité de l’organisme à réguler son taux de sucre dans le sang, soit la glycémie. Une hormone est essentielle pour réguler cette glycémie, l’insuline. Or, en cas de diabète, le système immunitaire détruit le processus de production de cette hormone. Jusqu’alors, la seule option dont bénéficient les personnes qui en sont atteintes est contraignante, puisqu’il s’agit de s’injecter plusieurs fois par jour de l’insuline de remplacement.

À l’hôpital pour enfants de Pittsburgh et l’Université de Chicago, aux États-Unis, des chercheurs expliquent avoir testé avec succès une nouvelle thérapie génique sur la souris, chez qui il a été observé une reprise de la production d’insuline. En effet, un autre type de cellules est impliqué dans la régulation de la glycémie : les cellules alpha pancréatiques qui elles-mêmes produisent une autre hormone appelée glucagon. Et ce sont justement ces cellules alpha pancréatiques que les chercheurs sont parvenus à reprogrammer en cellules productrices d’insuline.

« Nous avons montré pour la première fois que la thérapie génique peut être utilisée pour inverser le diabète auto-immune chez des souris sans avoir recours à des médicaments immunosuppresseurs », explique le Dr George Gittes, auteur principal de l’étude.

C’est bien là tout l’objet de cette thérapie, ne pas avoir recours à des médicaments. Faire produire de l’insuline à des cellules de manière à ce que le système immunitaire ne les identifie pas en bêta pancréatiques, afin qu’il ne s’y attaque pas. Dans cette nouvelle thérapie, c’est l’ajout de gènes par vecteur viral qui « semble créer un nouveau type de cellules productrices d’insuline relativement résistantes à cette réaction du système immunitaire », ajoute le Dr George Gittes. En somme il s’agit de la formule idéale pour avoir les avantages sans les inconvénients.

Ces tests ont permis aux souris traitées de maintenir une glycémie normale pendant une période relativement longue, quatre mois en moyenne. « La protection n’était pas permanente. Mais des études montrent que le mécanisme de la maladie serait très accéléré chez la souris. Dans ce cas, quatre mois chez le rongeur pourraient correspondre à plusieurs années chez l’humain », espère le spécialiste. De nouveaux essais sur le singe sont désormais en cours.