Un premier essai clinique a révélé que l’injection d’un virus dans les yeux de patients atteints de dégénérescence maculaire (AMD) liée à l’âge peut stopper et même inverser la progression de la maladie.
La dégénérescence maculaire liée à l’âge est une maladie dégénérative de la rétine qui débute après l’âge de 50 ans. Elle touche sélectivement la région maculaire, c’est-à-dire la zone centrale de la rétine, entraînant une perte progressive de la vision centrale. Elle laisse habituellement intacte la vision périphérique ou latérale. Il s’agit d’une maladie chronique et évolutive qui nécessite donc une prise en charge durant plusieurs années. Et si nous pouvions stopper la maladie ? Un petit essai clinique préliminaire a révélé que l’injection d’un virus injecté dans les yeux de patients a pu stopper et même inverser la progression de la maladie.
Les résultats doivent être répliqués dans un groupe beaucoup plus large de patients, mais les premiers résultats sont prometteurs. L’approche, expérimentée par les chercheurs du Johns Hopkins Medicine au Maryland, consiste à cibler une protéine appelée facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF) hyperactive chez les personnes atteintes d’AMD humide — une forme rare et plus sévère de la maladie qui affecte environ 10 % des patients atteints de DMLA (de nouveaux vaisseaux sanguins apparaissent et se développent sous la rétine et il y a donc trop de liquide dans l’œil).
Bien que des traitements existent actuellement, ceux-ci impliquent des injections dans les yeux une fois toutes les quatre semaines. Les effets secondaires sont également nombreux avec notamment un risque accru d’accident vasculaire cérébral. Selon cette étude réalisée sur une poignée de patients, il pourrait y avoir un moyen d’arrêter et même d’inverser la progression de la DMLA humide avec une injection unique. « Cette étude préliminaire est une petite étape prometteuse vers une nouvelle approche qui permettra non seulement de réduire les visites chez le médecin, l’anxiété et l’inconfort associés aux injections répétées dans l’œil, mais d’améliorer les résultats à long terme », explique l’un des membres de l’équipe, Peter Campochiaro.
Ce premier essai clinique impliquait 19 hommes et femmes, âgés de 50 ans ou plus, atteints de DMLA humide avancée. Ils ont été divisés en cinq groupes qui ont reçu des doses croissantes d’un vecteur viral appelé AAV2, un virus froid commun génétiquement modifié pour pénétrer dans les cellules rétiniennes des patients et déposer un gène qui provoque la production d’une protéine appelée sFLT01. Selon l’équipe, une fois le gène déposé, les cellules ont commencé à sécréter la protéine et l’ont empêché de stimuler les fuites et la croissance des vaisseaux sanguins anormaux. Le but étant que les cellules rétiniennes infectées par le virus produisent assez de protéines pour arrêter définitivement la progression de la DMLA.
Les trois premiers groupes ont reçu des doses plus faibles du virus AAV2 et après n’avoir montré aucun effet secondaire négatif, les deux derniers groupes recevaient la dose maximale. Aucun effet secondaire important n’a été observé dans ces groupes. Les 19 participants ont tous été sélectionnés en fonction de leur manque de réponse à toutes les autres options de traitement standard. Su ces 19 patients, huit n’ont pas répondu à ce nouveau traitement. Sur les 11 autres, 4 ont montré des améliorations drastiques après une seule injection virale. Deux autres patients ont « vu » une réduction partielle de la quantité de liquide dans leurs yeux. Les cinq autres patients n’ont pas été si chanceux, n’ayant aucune amélioration de la vision après l’injection, mais pour une bonne raison : les chercheurs se sont rendu compte que leurs corps produisaient naturellement des anticorps qui attaquent le virus AAV2.
Il faudra néanmoins un essai clinique beaucoup plus large pour déterminer si les chances de succès (de près de 50 % dans cette étude) pourraient être augmentées. Si tel est le cas, ce nouveau traitement pourrait changer des centaines de milliers de vies.
