Des chercheurs japonais dirigés par l’Université d’Osaka ont récemment franchi une étape prometteuse dans le traitement d’une maladie oculaire grave appelée déficit en cellules souches limbiques (DSCL). Ce premier essai humain, basé sur une greffe de cellules souches pluripotentes induites (iPSC), a permis d’améliorer la vision des patients touchés par cette maladie invalidante. Cette avancée ouvre de nouvelles perspectives pour le traitement des troubles de la vision d’origine cornéenne.
Qu’est-ce que la déficience en cellules souches limbiques (DSCL) ?
La DSCL est une pathologie de la cornée, la partie transparente à l’avant de l’œil, qui affecte particulièrement le limbe qui est situé à sa bordure. Cette zone contient des cellules souches limbiques qui jouent un rôle crucial dans la régénération de la cornée en produisant de nouvelles cellules pour maintenir la transparence de l’œil. Dans le cas de la DSCL, ces cellules souches disparaissent, ce qui perturbe le renouvellement de la cornée. Cela mène à une accumulation de tissus fibreux opaques, rendant la vision floue ou provoquant une cécité totale dans les cas les plus sévères.
Les traitements actuels et leurs limites
Aujourd’hui, les options thérapeutiques pour les patients atteints de DSCL sont limitées. Les greffes de cellules souches limbiques consistent par exemple à prélever des cellules d’un œil sain du patient (si possible) ou d’un donneur. Cependant, ces interventions présentent plusieurs inconvénients. La greffe à partir de l’œil sain n’est en effet pas toujours possible et celles provenant de donneurs peuvent entraîner des rejets, ce qui nécessite le recours à des traitements immunosuppresseurs à vie. De plus, ces greffes ne sont pas toujours durables et les risques d’échec sont élevés.
Face à ces limites, les chercheurs de l’Université d’Osaka ont exploré une alternative : l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites, ou iPSC. Ces cellules, obtenues en reprogrammant des cellules adultes (souvent celles de la peau), peuvent se transformer en plusieurs types de cellules spécialisées, y compris celles qui composent la cornée.
Dans cette étude, les chercheurs ont cultivé des cellules épithéliales cornéennes à partir des iPSC pour remplacer les cellules déficientes de la cornée des patients atteints de DSCL. Cette approche réduit non seulement les risques de rejet, car il n’est pas nécessaire de prélever du tissu sur l’œil du patient, mais elle garantit également une meilleure compatibilité immunologique.
Premiers résultats encourageants
L’essai, le premier de ce genre, a impliqué quatre patients atteints de DSCL. Après avoir retiré le tissu fibreux des cornées affectées, les chercheurs ont greffé les cellules cultivées à partir d’iPSC sur les cornées endommagées. La moitié des patients ont reçu un léger traitement immunosuppresseur à base de cyclosporine, tandis que l’autre moitié n’a reçu qu’un traitement de base aux corticostéroïdes.
Après deux ans de suivi, les résultats se sont révélés prometteurs : aucun effet secondaire grave n’a été observé et trois patients sur quatre ont constaté une amélioration significative de leur vision. Deux d’entre eux ont même vu leur pathologie évoluer vers des formes moins sévères. Toutefois, un patient qui avait des complications plus sévères a d’abord montré des signes d’amélioration avant de revenir à son état initial. Ces résultats suggèrent que l’ajout d’un léger traitement immunosuppresseur pourrait jouer un rôle clé dans le succès de la greffe.
Perspectives pour les patients et la recherche
Pour les patients atteints de DSCL, cette avancée représente ainsi une réelle amélioration de la qualité de vie et un espoir de regagner une vision fonctionnelle. Au-delà des résultats encourageants, cette étude permet aussi d’entrevoir l’avenir de la médecine régénérative qui pourrait être appliquée à d’autres maladies. Les chercheurs de l’Université d’Osaka projettent de lancer une nouvelle étude à plus grande échelle afin de confirmer ces résultats et d’étendre cette technique à une plus large population de patients.
