Des chercheurs américains travaillant sur une maladie très rare ont utilisé les ciseaux génétiques CRISPR-Cas9 pour ralentir le vieillissement des souris. Ces recherches pourraient peut-être à l’avenir être transposées aux êtres humains.
Une maladie rare comme modèle
Dans leur étude publiée dans la revue Nature Medicine le 18 février 2019, les chercheurs du Salk Institute for Biological Studies (États-Unis) ont affirmé travailler sur le syndrome de Hutchinson-Gilford (ou progéria). Il s’agit d’une maladie rare et incurable se traduisant par un vieillissement accéléré de l’individu dès la première ou deuxième année suivant sa naissance. Or en s’intéressant à cette maladie, les scientifiques espèrent trouver un moyen de ralentir le vieillissement chez l’humain. En effet avec l’âge, les risques de contracter la maladie d’Alzheimer ou des cancers sont importants, et il serait intéressant de retarder leur occurrence.
« Le vieillissement est un processus complexe dans lequel les cellules commencent à perdre leur fonctionnalité. Il est donc essentiel pour nous de trouver des moyens efficaces d’étudier les facteurs moléculaires du vieillissement. La progéria est un modèle de vieillissement intéressant car il nous permet de concevoir, d’affiner et de tester à nouveau rapidement une intervention », a déclaré Juan Carlos Izpisua Belmonte, auteur principal de l’étude.
Crédits : Wikipedia
Ainsi, la progéria n’a donc pas été choisie par hasard puisque cette maladie est liée à une mutation du gène LMNA, endommageant l’ADN et favorisant notamment l’apparition de problèmes cardiaques. Habituellement, le gène LMNA est à l’origine de la production des lamines A et C (protéines). En revanche, dans les cas de progéria, la lamine A se transforme en une forme toxique : la « progérine », qui a par ailleurs tendance à fortement s’accumuler.
L’utilisation des ciseaux génétiques CRISPR–Cas9
Dans leur publication, les chercheurs ont affirmé avoir développé une thérapie génique destinée à ralentir le vieillissement chez les souris. Celle-ci est basée sur la réduction la toxicité de la mutation du gène LMNA via l’utilisation des ciseaux génétiques CRISPR–Cas9. Il s’agissait de prendre pour cible la progérine – en épargnant évidemment la lamine C.
Selon les résultats, les souris modèles pour la progéria ayant subi l’intervention étaient plus volumineuses et en meilleure santé, notamment en ce qui concerne leur système cardiovasculaire. Les chercheurs ont également souligné une augmentation de 25 % de l’espérance de vie. Il s’agit par ailleurs de la toute première fois qu’une thérapie de modification des gènes est utilisée pour traiter la progéria. La prochaine étape consistera à savoir si l’être humain peut également faire l’objet de ce genre d’intervention.
Sources : Medical Xpress – Futura Sciences
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