Il y a peu, des chercheurs ont traité un premier patient malvoyant. Celui-ci a reçu un nouveau médicament dont l’objectif est de restaurer sa vue. Le fait est que ce médicament est basé sur une modification génétique CRISPR.
Traiter la cécité visuelle chez les enfants
La volonté de redonner la vue aux humains se trouve au cœur d’une expérimentation décrite dans un communiqué publié par Editas Medicine le 4 mars 2020. Cette société étasunienne d’édition de génomes s’est associée à l’Oregon Health & Science University et à Allergan plc, un laboratoire pharmaceutique également basé aux États-Unis. Un premier patient a été traité dans le cadre de la phase 1/2 d’un essai clinique baptisé BRILLIANCE.
Il faut savoir que la perte de vue du patient est héréditaire. À l’aide de CRISPR, les chercheurs cherchent donc à éliminer la mutation d’un gène de la protéine CEP290. Or, cette dernière est à l’origine de l’amaurose congénitale de Leber 10 (LCA10), une cécité visuelle présente chez les enfants en bas âge. Dans son communiqué, Editas Medicine évoque un médicament expérimental nommé AGN-151587 (EDIT-101), administré par injection sous-rétinienne.
Crédits : Flickr / NIH Image Gallery
D’autres patients à venir
Il faut savoir qu’il s’agit de la toute première étude ayant pour but de tester sur des humains un médicament CRISPR d’édition génomique in vivo, c’est-à-dire à l’intérieur de l’organisme. Par ailleurs, cette première phase destinée à évaluer le traitement en question concernera pas moins de 18 patients. Les chercheurs prendront en compte plusieurs aspects : l’innocuité, la tolérabilité ainsi que l’efficacité.
Selon le Pr. Mark Pennesi, médecin attitré du premier patient traité, cet essai est très important. Celui-ci rapproche un peu plus la Science vers la mise en place de traitements nouveaux et prometteurs pour les patients souffrant de mutations génétiques pathogènes. Il faudra néanmoins patienter avant de connaître les résultats de cet essai qui, bien sûr, n’est pas encore achevé.
La dernière fois que nous évoquions CRISPR, il était également question de recherches menées aux États-Unis. Une équipe de l’Université de Géorgie a créé des lézards albinos au moyen des ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9. L’objectif ? Surveiller la fécondation des ovocytes chez des animaux pondant des œufs.
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