Chine : une thérapie génique a apporté l’audition à cinq enfants sourds

ADN génétique
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En Chine, une thérapie génique a permis à des enfants sourds d’entendre pour la toute première fois. Ces enfants nés sourds à cause d’une mutation génétique rare ont obtenu une audition équivalente à 50 ou 60 % d’une audition normale après six mois de traitement.

Une mutation génétique indésirable corrigée avec une thérapie génique

L’Université Fudan de Shanghai (Chine) a mené une expérience dont les résultats ont été plutôt surprenants, comme en témoigne une publication dans la revue Nature Medicine le 5 juin 2024. Après une première phase de tests sur six enfants sourds au niveau d’une seule oreille en 2022, cinq autres enfants ont reçu un traitement pour les deux oreilles.

Les enfants concernés sont nés sourds en raison d’une mutation génétique rare du gène DFN89 à l’origine d’une protéine spécifique : l’otoferline. Cette dernière joue un rôle très important dans les oreilles et fait le lien entre les cellules qui permettent de détecter les sons avant de les transmettre au cerveau. Or, la mutation génétique qui touchait les enfants de l’expérience empêchait le gène en question de produire la fameuse protéine. Selon les chercheurs chinois, les cinq enfants ont ainsi retrouvé une audition équivalente à 50 ou 60 % d’une audition normale, après six mois de traitement.

enfants chinois
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Placer une version « normale » du gène défectueux

Si l’expérience chinoise est présentée comme étant la première du genre, d’autres ont eu lieu depuis. Selon un communiqué publié le 9 mai 2024, L’Université d’Oxford (Royaume-Uni) a permis à une petite fille née sourde d’entendre sans assistance pour la toute première fois. L’enfant, qui a reçu une thérapie génique à l’âge de onze mois, peut désormais entendre d’une oreille.

Par ailleurs, il faut savoir que les premières mentions du terme « thérapie génique » remontent aux années 1990. Or, il est à chaque fois question d’apporter des modifications à l’ADN d’un patient afin de combattre une maladie génétique. Parfois, il peut être question de maladies génétiques en lien avec la surdité. En 2023, des chercheurs ont mené un essai dans le but de progresser dans le traitement des neuropathies auditives (NA), également surnommées surdités cachées. En revanche, dans le cas de l’expérience chinoise, le but est de placer une version « normale » du gène à la place de celui qui a subi la mutation indésirable à l’aide d’un virus.

La thérapie génique utilisée en Chine n’a toutefois malheureusement pas vocation à éradiquer la surdité dans le monde. En effet, il faut savoir que parmi les enfants naissant avec une surdité dans le monde, entre 2 et 8 % seulement le sont en raison d’un défaut du gène DFN89.