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En reprogrammant les cellules de patients, ils réalisent une avancée majeure dans la lutte contre le cancer

Crédits : iStock

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis vient d’approuver ce mercredi une première thérapie génique pour combattre une forme de leucémie pédiatrique qui frappe des milliers d’enfants chaque année.

Des résultats impressionnants ont été obtenus en réinjectant à des malades souffrant de leucémie leurs propres cellules immunitaires préalablement reprogrammées génétiquement. Ces efforts n’ont pas été vains puisque la thérapie CAR-T, développée par la firme pharmaceutique Novartis et l’Université de la Pennsylvanie vient d’être approuvée par la FDA. C’est « une véritable avancée thérapeutique », selon le docteur Tim Cripe, oncologue et membre du comité consultatif. « Nous entrons dans une nouvelle ère médicale avec la possibilité de reprogrammer les cellules du patient pour attaquer un cancer mortel », a déclaré de son côté Scott Gottlieb, le commissaire de la FDA, dans un communiqué.

La thérapie par cellule CAR-T consiste ici à réinjecter dans le sang du patient ses propres cellules immunitaires (lymphocytes T) en une seule perfusion après les avoir « reprogrammées » génétiquement afin qu’elles reconnaissent mieux les cellules cancéreuses et les tuent. Les premiers bénéficiaires du CAR-T seront les patients atteints d’une leucémie aiguë lymphoblastique, une maladie qui touche plus de 3000 enfants et jeunes adultes chaque année aux États-Unis.

Les résultats des premières études sont en effet très encourageants, mais il est à noter que la thérapie peut s’accompagner parfois d’effets secondaires très graves, voire mortels, qui devront être surveillés de près en milieu hospitalier. L’immunothérapie cellulaire peut en effet s’accompagner d’un effet secondaire grave appelé « syndrome de libération de cytokines », ces molécules du système immunitaire étant alors massivement relarguées dans l’organisme. Résultat : une fièvre élevée, une chute de la pression artérielle, parfois un œdème pulmonaire et des effets neurologiques. Le pourcentage de rémission serait néanmoins supérieur à celui de n’importe quel autre traitement pour une rechute de leucémie.

Notons que la thérapie ne sera pour le moment proposée que dans certains hôpitaux dont le personnel a été formé. Les chercheurs s’attellent maintenant à mettre au point une thérapie CAR-T pour combattre des tumeurs plus solides comme un cancer du cerveau ou du sein.

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